Gå til sygdomsliste

Forsøgets titel: CLDE225x2116

Tilbage til søgeresultat

Kræftsygdom Myelofibrose (MF)
Forklaring Dette forsøg undersøger effekten af to nye stoffer mod myelofibrose. Det er stoffer, der på hver sin måde stopper vækstsignalerne inde i myelofibrose-cellerne.

Baggrund for forsøgsbehandlingen Ved myelofibrose dannes der bindevæv i knoglemarven. Det gør, at de bloddannende celler får mindre plads, og at produktionen af røde og hvide blodceller samt antallet af blodplader nedsættes.

Milten overtager til dels produktionen af blodceller, og det kan give træthed, vægttab, infektioner og blødning.

Man kan så behandle den lave blodprocent og det lave antal blodplader med transfusioner, og i nogle tilfælde kan man stimulere produktionen af hvide blodlegemer med vækstfaktor.

Men disse tiltag hæmmer ikke udviklingen af myelofibrose.

Nu har ny forskning identificeret nogle stoffer, der hæmmer vækstsignalerne inde i myelofibrosecellerne, så sygdommens udvikling måske kan bremses.

Stofferne hedder LDE225 (sonidegib)og INC424 (ruxolitinib).

Formål I dette forsøg vurderer man effekten og sikkerheden af kombinationsbehandling med LDE225 og INC424, og man undersøger, hvor høj dosis man skal have.

Behandlingseffekten undersøger man ved at måle milten størrelse ved undersøgelse og scanning, og ved at vurdere mængden af bindevæv i knoglemarven.

Undervejs registrerer man løbende bivirkninger.

Du kan deltage i forsøget hvis:
  • Du er diagnosticeret med myelofibrose.
  • Du ikke er egnet til eller ikke interesseret i behandling med stamcelletransplantation
  • Du har acceptable blodprøver
  • Du har forstørret milt som lægen kan mærke ved undersøgelse af din mave
  • Din myelofibrose ikke er i lavrisikostadie
  • Du har symptomer fra myelofibrose (nattesved, vægttab, trykken fra milten)
  • Du have afsluttet al medicinsk behandling for myelofibrose senest 7 dage før start på forsøget.


Du kan ikke deltage i forsøget hvis:
  • Du tidligere er behandlet med stoffer der virker på samme måde som LDE225 og INC424
  • Du har alvorlige sygdomme i andre organer
  • Du har haft kræftsygdom indenfor de sidste 3 år
  • Du har akut bakteriel infektion med behov for antibiotika
  • Du tager blodfortyndende medicin (acetylsalicylsyre 100 mg dgl undtaget)
  • Du har mavetarmsygdom, der gør at din krop ikke kan optage INC424 eller LDE225
  • Du har fået en større kirurgisk operation indenfor 2 uger før forsøgsstart
  • Du har fået strålebehandling af milten inden for 12 måneder før forsøgsstart
  • Du planlægger at starte på anstrengende fysisk aktivitet
  • Du har fået anden forsøgsmedicin der ikke er ude af kroppen ved forsøgets start.


Forsøgsmetode Forsøget er det man kalder et fase 1 forsøg. Det betyder at forskerne forsøger at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme.

Man forsøger derfor først at finde den rette dosis af stoffet - det vil sige den dosis, som har en virkning på kræften, og som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

Det sker ved, at man øger dosis undervejs. De første patienter får en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.

Sådan foregår behandlingen Behandlingen får du som tabletter, LDE225 (sonidegib) en gang dagligt, og INC424 (ruxolitinib) to gange dagligt.

Du kan maksimalt få behandlingen i 24 måneder.

Behandlingen stopper før tid, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, hvis du selv ønsker at stoppe, eller hvis nye oplysninger viser, at det ikke længere er hensigtsmæssigt at fortsætte forsøget.

Stopper du med forsøgsbehandlingen, skal du aftale din videre behandling med lægerne fra den hospitalsafdeling, du normalt er tilknyttet.

Bivirkninger ved behandlingen Da det er første gang lægemidlet afprøves på mennesker, kan der opstå bivirkninger, som man ikke kender til på forhånd, men de vigtigste forventede bivirkninger er:
  • Lavt antal hvide blodlegemer. Giver risiko for infektioner
  • Lavt antal blodplader. Giver risiko for blødning
  • Kvalme, opkastning
  • Nedsat nyrefunktion.


Det skal understreges at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.
Her kan du få behandlingen
  • Sjællands Universitetshospital, Roskilde (Midlertidig lukket)
Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.
Forsøgets id-numre
  • Protokolnr.: EudraCT nr: 2012-004023-20.

  • Denne side er sidst opdateret: 19-05-2015

    Lægefaglig beskrivelse af forsøget

    Læs en beskrivelse af forsøget, skrevet til læger og andre fagpersoner i sundhedsvæsnet. Teksten er skrevet af vores tidligere samarbejdspartner Sammenslutningen af Kræftafdelinger (SKA) eller Danish Comprehensive Cancer Center (DCCC):

    Resume for fagpersoner

     

    Tilbage til søgeresultat