Gå til sygdomsliste

Forsøgets titel: AZA-AML-004

Tilbage til søgeresultat

Kræftsygdom Akut myeloid leukæmi (AML), Molekylært tilbagefald
Tilbagefald (stadiet beskriver, hvor fremskreden sygdommen er)
Forklaring I dette forsøg undersøger lægerne brugen af et kemostof kaldet azacitidin (Vidaza®), når man giver det til børn og unge med molekylært tilbagefald af Akut myeloid leukæmi. Forsøget skal finde frem til den optimale dosis af stoffet, og undersøger derfor, hvor sikkert det er at bruge lægemidlet, dets virkning, og hvordan kroppen fordeler og omsætter stoffet

Baggrund for forsøgsbehandlingen Kemoterapistoffet azacitidin (Vidaza®) er godkendt i Danmark til voksne med visse typer leukæmi.

Derimod er azacitidin endnu ikke godkendt til behandling af børn og unge med såkaldt molekylært tilbagefald af Akut myeloid leukæmi .

Dette forsøg gennemføres for at skaffe mere viden om stoffets virkning hos børn og unge.

Målet med behandlingen er at forbedre prognosen ved molekylært tilbagefald af akut myeloid leukæmi.

Molekylært tilbagefald betyder at sygdommen kan påvises med fintfølende målemetoder, men ellers endnu ikke ses i blodprøverne. Ved at behandle sygdommen, mens den endnu er på et så lavt niveau håber lægerne på at kunne helbrede flere patienter.

Formål Forsøget skal finde den bedste og sikreste dosis for azacitidin til børn og unge med AML i alderen mellem 3 måneder og 18 år, og det skal skaffe mere viden om stoffets virkning hos børn og unge.

Man kan deltage i forsøget hvis:
  • Man er mellem 3 måneder og 21 år gammel.
  • Man har tidligere opnået molekylær remission af AML
  • Det er bekræftet i en ny blod- eller knoglemarvsprøve at man har molekylært recidiv med stationær eller stigende restsygdom


Man kan ikke deltage i forsøget hvis:
  • Man har ekstramedullært tilbagefald
  • Man har morfologisk tilbagefald (dvs >5% blaster) i blod eller knoglemarv


Sådan foregår behandlingen Forsøget består af to dele. En "sikkerhedsindkøring" og en efterfølgende forsøgsdel. Man kan kun deltage i en af delene.

I sikkerhedsindkøringen skal man finde den bedste dosis for forsøgsmedicinen, når man giver den til børn og unge.

I den efterfølgende del trækker et computerprogram lod mellem de deltagende patienter. Den ene halvdel får den dosis azacitidin, man fandt frem til i den første del af forsøget. Den anden halvdel får ikke forsøgsbehandlingen, men går i stedet til hyppige kontrolundersøgelser.

På den måde kan lægerne undersøge om azacitidin kan modvirke at et molekylært tilbagefald udvikler sig til et klinisk tilbagefald (et tilbagefald der kan ses i blodprøverne).

Selve behandlingen
Barnet starter med at få en forundersøgelse, inden behandlingen går i gang.

Forsøgsbehandlingen gives i serier. En serie består af azacitidin én gang dagligt syv dage i træk.

Der starter en ny serie hver 28. dag, og barnet får behandling i max 3 serier.

Barnet får stoffet via et drop i armen i løbet af 30-40 minutter. Lægerne udregner hvor stor en dosis barnet skal have på baggrund af barnets størrelse på samme måde som for de fleste andre slags kemoterapi.

Efter behandlingen
Efter afsluttet behandling følgerne lægerne barnet i mindst 2 år for at samle oplysninger om den videre behandling af barnets sygdom og det videre forløb og for at opdage eventuelle sene bivirkninger til forsøgsbehandlingen.

Opfølgningen sker ved at lægerne læser barnets journal, ser barnet på hospitalet eller ringer til forældrene hver 3. måned.

Bivirkninger ved behandlingen Man kan læse på minmedicin.dk om azacitidin (Vidaza®) bivirkninger, når det gives til voksne. Vær dog opmærksom på at det ikke er sikkert, at børn reagerer på samme måde på stoffet som voksne:

Azacitidin (Vidaza®) bivirkninger

Det skal understreges at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.
Her foregår behandlingen
  • Afdeling udenfor Danmark
  • Rigshospitalet
Hvis man er interesseret i behandlingen, skal man tale med lægen på sit sygehus. Lægen kan undersøge, om det kan være en mulighed.
Diverse Sponsor er Celegene Corporation

Forsøgets id-numre
  • Protokolnr.: Eudract 2014-002172-92. AZA-AML-004 version 29-7-2014.

  • Denne side er sidst opdateret: 01-09-2016

    Lægefaglig beskrivelse af forsøget

    Læs en beskrivelse af forsøget, skrevet til læger og andre fagpersoner i sundhedsvæsnet. Teksten er skrevet af vores samarbejdspartner Sammenslutningen af Kræftafdelinger (SKA):

    Resume for fagpersoner

     

    Gå til SKAs hjemmeside

     

    Tilbage til søgeresultat