Gå til sygdomsliste

Sygdom Anden hæmatologisk sygdom
Fase Fase 3
Kort titel VITAL

Forsøgets lange titel Et randomiseret, multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret, 2-arms, fase 3-forsøg med henblik på vurdering af effekt og sikkerhed af NEOD001 plus standardbehandling versus placebo plus standardbehandling hos forsøgspersoner med let-kæde-amyloidose (AL)

Overordnede formål At undersøge, om NEOD001 forbedrer overlevelsen hos forsøgspersoner med AL amyloidose og/eller bevirker, at der går længere tid uden behov for hospitalsindlæggelse på grund af hjerteproblemer. Forsøget vil endvidere undersøge, om NEOD001 forbedrer funktionen i organer, som er blevet påvirket af amyloid aflejringer

Undersøgelsesdesign Randomiseret, multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret, 2-arms paralleldesignet studie

Primære endpoints Tid til død af alle årsager eller indlæggelse pga. Hjertesygdom

Sekundære endpoints
  • Bedste respons
  • Tid til død eller indlæggelse pga. hjertesvigt
  • Hjertefunktion vurderet ved NT-proBNP
  • Hjertefunktion vurderet ved 6 minutters gangtest
  • Sundhedsrelateret livskvalitet
  • Nyrefunktion
  • Perifer neuropati vurderet ved NIS-LL
  • Leverfunktion
  • Hjertespecifik livskvalitet
  • Tid til død af alle årsager


Inklusionskriterier
  • Nyligt diagnosticeret AL amyloidose, som ikke er tidligere behandlet
  • Bekræftet AL amyloidose diagnose ved:
    - Lys- eller elektronmikroskopi
    - Bekræftende immunohistokemi eller massespektroskopi
  • Knoglemarv i overensstemmelse med plasmacelle dyskrasi
  • Hjertepåvirket på én af følgende måder:
    - Tidligere dokumenteret hjertesvigt eller nuværende kliniske tegn eller symptomer, der understøtter en hjertesvigtsdiagnose, hvor AM amyloidose er bedste forklaring heraf
    - Endomyocardiel biopsi, der påviser AL amyloidose, eller EKG, der viser en gennemsnitlig venstre ventrikulær vægtykkelse ved diastole på > 12 mm og fravær af andre årsager, der i tilstrækkelig grad kan forklare fortykkelsen
    - NT-proBNP ≥ 650 pg/ml og ≤ 8500 pg/ml
  • Planlagt første-linje kemoterapi involverer en proteasom inhibitor, der administreres ugentligt
  • Adækvat knoglemarvsreserve, lever- og nyrefunktion
  • Systolisk blodtryk 90-180 mmHg
  • Gangdistance på mellem 30 og 550 meter i 6 minutters gangtest ved hver screening


Eksklusionskriterier
  • Falder ind under IMWGs definition på myelomatose (for undtagelser, se protokol)
  • Planlægger organtransplantation eller allogen stamcelletransplantation
  • Symptomatisk ortostatisk hypotension
  • Myocardie infarkt, ukontrolleret angina, alvorlige ukontrollerede ventrikulære arytmier eller EKG bevis på akut iskæmi inden for 6 måneder op til studiets start
  • Alvorlig valvulær stenose eller alvorlig medfødt hjertesygdom
  • EKG bevis på akut iskæmi eller aktive abnormaliteter i ledningssystemet med undtagelse af:
    - Første grads AV-blok
    - Anden grads AV-blok type 1
    - Højre- eller venstresidigt ledningsbundt blok
    - Atrieflimmer med kontrolleret ventrikulær rytme
  • Perifer neuropati
  • Indtagelse af antibiotika med undtagelse af profylaktiske stoffer inden for én uge op til studiets start
  • Behandling med hæmatopoetiske vækstfaktorer eller blodtransfussioner inden for én uge op til studiets start
  • Stråleterapi inden for 4 uger op til studiets start
  • Større kirurgiske indgreb inden for 4 uger op til studiets start
  • Kendte allergier over for indholdsstofferne i NEOD001, historie med svære bivirkninger ved IV behandling, overfølsomhed over for et andet monoclonalt antistof, overfølsomhed over for diphenhydramine eller acetaminophen (paracetamol)
  • Kendt med ukontrolleret HIV eller hepatitis
  • Behandling med kemoterapi rettet mod plasmaceller, NEOD001, 11-1F4, anti-serum amyloid P antistof, doxycyklin for amyloid eller andre forsøgspræparater mod amyloid
  • Waldenströms makroglobulinæmi og/eller IgM monoclonal gammopati


Behandling Arm 1: NEOD001
24 mg/kg NEOD001 administreres IV hver 28. dag

Arm 2: Placebo
Fysiologisk saltvand administreres IV hver 28. dag

Primær investigator SKA
Dato for sidste revision 16-01-2018

Læs en beskrivelse af forsøget, som er skrevet til patienter og pårørende. Teksten er skrevet af Kræftens Bekæmpelse.

Resume for patienter



Tilbage til søgeresultat