Gå til sygdomsliste

Forsøgets titel: AZA-JMML-001

Tilbage til søgeresultat

Kræftsygdom Myelodysplastisk syndrom (MDS)
Alle stadier (stadiet beskriver, hvor fremskreden sygdommen er)
Forklaring Dette forsøg undersøger, om behandling med stoffet azacitidin (Vidaza®) kan få juvenil myelomonocytær leukæmi hos børn til at holde sig i ro, mens de venter på en stamcelletransplantation.

Baggrund for forsøgsbehandlingen Den sjældne form for børneleukæmi kaldet juvenil myelomonocytær leukæmi (JMML) behandler man med stamcelletransplantation.

Det tager oftest nogle måneder at finde en stamcelledonor og gøre patienten klar til stamcelletransplantation.

Lægerne vil derfor undersøge, om behandling med stoffet azacitidin (Vidaza®) kan holde sygdommen i ro i tiden indtil stamcelletransplantation.

Azacitidin er en form for kemoterapi som er godkendt i Danmark til voksne med visse typer leukæmi, herunder sygdomme der ligner JMML. Stoffet er endnu ikke godkendt til behandling af børn med JMML, men undersøgelser peger på, at det også kan virke på børn.

Dette forsøg skal derfor undersøge virkningen af azacitidin hos børn og unge under 18 år, der har JMML eller beslægtede sygdomme.

Det skal også undersøge nærmere, hvordan azacitidin optages, fordeles og udskilles fra kroppen, hvordan det påvirker signalsystemer i cellerne, og hvilke bivirkninger det giver børn og unge.

Man kan deltage i forsøget hvis:
  • Man for nyligt har fået diagnosen juvenil myelomonocytær leukæmi
  • Man er fra 1 måned til og med 17 år
  • Man har normal lever- og nyrefunktion
  • Man har fået påvist en af de genmutationer der ofte ses ved JMML eller man har sygdommen neurofibromatose


Man kan ikke deltage i forsøget hvis:
  • Sygdommen har spredt sig til hjernen
  • Man kun har JMML udenfor knoglemarven
  • Man har en ukontrolleret infektion
  • Man samtidig skal have en anden form for kemoterapi
  • Man tidligere har fået behandling med demethylerende stoffer
  • Man har fået en anden eksperimentel behandling inden for de seneste uger inden deltagelse i forsøget (samme slags lægemidler som Azacitidin)
  • En af ens organer fungerer så dårligt, at behandlingen med Azacitidin ikke kan gennemføres
  • Man har medfødte mutationer i CBL, PTPN11, NRAS eller KRAS generne


Sådan foregår behandlingen Behandlingen varer 3-6 måneder. Inden den går i gang, får barnet en grundig forundersøgelse.

Barnet får forsøgsmedicinen Azacitidin 1 gang om dagen 7 dage i træk. Så holder man pause i 21 dage. Og får så igen behandling i 7 dage.

Man får medicinen i en blodåre gennem et drop eller kateter.

Lægerne behandler i kortere tid end planlagt, hvis barnets sygdom ikke bliver bedre inden for 3 måneder, hvis barnet er klar til at blive behandlet med stamcelletransplantation, eller hvis det får for mange bivirkninger af behandlingen.

Hvad sker efter forsøgsbehandlingen
Efter forsøgsbehandlingen bliver barnet behandlet og kontrolleret efter de sædvanlie behandlingsstandarder på det hospital, hvor barnet er i behandling.

Lægerne følger barnet i to år for at indsamle oplysninger om det videre forløb og for at opdage eventuelle sene bivirkninger til forsøgsbehandlingen.

Bivirkninger ved behandlingen Azacitidin er tidligere blevet givet til personer med leukæmi, kræft i andre organer og personer med andre sygdomme.

Man kan ikke på forhånd vide hvilke eller hvor alvorlige bivirkninger barnet vil få af forsøgsbehandlingen – der er stor variation fra person til person. Børn kan også få bivirkninger, som hidtil var ukendte.

På min.medicin.dk kan du læse om de bivirkninger, voksne kan få af stoffet:

Det skal understreges at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.
Her foregår behandlingen
  • Afdeling udenfor Danmark
  • Rigshospitalet
Hvis man er interesseret i behandlingen, skal man tale med lægen på sit sygehus. Lægen kan undersøge, om det kan være en mulighed.
Diverse Internationalt multicenter studie

Forsøgets id-numre
  • Protokolnr.: EudraCT nr.: 2014-002388-13, VEK H-15001817

  • Denne side er sidst opdateret: 07-11-2017

    Lægefaglig beskrivelse af forsøget

    Læs en beskrivelse af forsøget, skrevet til læger og andre fagpersoner i sundhedsvæsnet. Teksten er skrevet af vores samarbejdspartner Sammenslutningen af Kræftafdelinger (SKA):

    Resume for fagpersoner

     

    Gå til SKAs hjemmeside

     

    Tilbage til søgeresultat