Kræftens Bekæmpelse - Find forsøgsbehandling - AZA-JMML-001

Spring til Navigation
Spring til indhold
Spring til Søgning
Gå til Sitemap
Gå til Forsiden
Spring til Bund

Gå til sygdomsliste

Støt kræftsagen

Kun 3 pct. af vores indtægter
kommer fra det offentlige.
Dit bidrag er afgørende.

AZA-JMML-001

Tilbage til søgeresultat

Sygdom	Myelodysplastisk Syndrom (MDS)
Stadie	Alle stadier
Fase	Fase 2
Kort titel	AZA-JMML-001
Forsøgets lange titel	Et fase 2, multicenter, åbent allokeringsstudie til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerhed og aktivitet af azacitidin til børn med nyligt diagnosticeret juvenil myelomonocytisk leukæmi før stamcelle transplantation, samt sammenligne effekten af azacitidin med et historisk kontrolmateriale
Overordnede formål	At bestemme farmakokinetikken samt vurdere behandlingseffekt og bivirkningsprofil for azacitidin, samt at oprette en forskningsbiobank for børn med juvenil myelomonocytisk leukæmi
Undersøgelsesdesign	Enkelt arm, åbent, ikke-randomiseret observationsstudie
Primære endpoints	Uafhængig af blodtransfusion ≥ 12 uger
Sekundære endpoints	Samlet overlevelse HI-P Varighed af blodtransfusions uafhængighed Tid til blodtransfusions uafhængighed Andel af forsøgspersoner som udvikler AML og tid til AML progression HI-E Andel af blodpladetransfusion-afhængige patienter ved baseline, som opnår uafhængighed af blodpladetransfusion ≥ 56 dage (8 uger) Varighed af blodplade uafhængighed Tid til blodplade uafhængighed Hæmatologisk respons Andel af forsøgspersoner som oplever klinisk signifikante blødninger Sikkerhed Livskvalitet
Inklusionskriterier	Have dokumenteret MDS diagnose udfra WHO 2008 klassifikationen Være afhængig af blodtransfusion, se protokol Have tromobocytopeni PS 0,1 eller 2 For kvinder: negativ graviditetstest ved screeening og indenfor 72 timer før opstart på behandling Patienter i den fertil alder skal bruge antikonception under behandlingen og i 3 måneder efter
Eksklusionskriterier	IPSS høj-risiko MDS Sekundær MDS Hypoplastisk MDS eller anden undertype, som er egnet til behandling med immunterapi CMML, atypisk CML eller uklassificérbar MPD Tidligere behandlet med : lenalidomid, azacitidin, decitabin eller andre hypometylerende præparater Tidligere allogen eller autolog transplanteret Tidligere tarmsygdomme Sekundær trobocytopeni Indenfor de sidste 28 dage før randomisering har fået behandling med: kemoterapi, thrombopoiesis fremmende medicin, vækstfaktorer, hydroxyurea Fortsatte bivirkninger fra tidligere behandlinger Brug af jernchelerende midler (undtagen hvis stabil dosis i de sidste 8 uger) og kortikosteorid (undtagen for patienter på en stabil eller faldende dosis i ≥ 1 uge før randomisering, givet til anden medicinsk årsag end MDS) Anden malign sygdom end MDS eller har været sygdomsfri i mindst 3 år Aktiv hjertesygdom indenfor de seneste 6 måneder Ukontrolleret systemisk svampe-, bakteriel- eller virus infektion Kendt med HIV eller hepatitis C, eller tegn på aktiv hepatitis B Abnorme koagulationsparametre Uacceptable blodprøver Kendt med klinisk signifikant anæmi Kendt eller mistænkt hypersensitivitet overfor azacitidin eller mannitol Gravid eller ammende
Planlagt antal patienter	15
Startdato	Forår 2016
Deltagende afdelinger	Herlev Hospital
Protokolnr	EudraCT nr: 2014-002432-14.
Primær investigator	Herlev Hospital
Dato for sidste revision	01-04-2016

Læs en beskrivelse af forsøget, som er skrevet til patienter og pårørende. Teksten er skrevet af Kræftens Bekæmpelse.

Resume for patienter

Tilbage til søgeresultat