Gå til sygdomsliste

Sygdom Myelodysplastisk Syndrom (MDS)
Stadie Alle stadier
Fase Fase 2
Kort titel AZA-JMML-001

Forsøgets lange titel Et fase 2, multicenter, åbent allokeringsstudie til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerhed og aktivitet af azacitidin til børn med nyligt diagnosticeret juvenil myelomonocytisk leukæmi før stamcelle transplantation, samt sammenligne effekten af azacitidin med et historisk kontrolmateriale

Overordnede formål At bestemme farmakokinetikken samt vurdere behandlingseffekt og bivirkningsprofil for azacitidin, samt at oprette en forskningsbiobank for børn med juvenil myelomonocytisk leukæmi

Undersøgelsesdesign Enkelt arm, åbent, ikke-randomiseret observationsstudie

Primære endpoints
  • Uafhængig af blodtransfusion ≥ 12 uger


Sekundære endpoints
  • Samlet overlevelse
  • HI-P
  • Varighed af blodtransfusions uafhængighed
  • Tid til blodtransfusions uafhængighed
  • Andel af forsøgspersoner som udvikler AML og tid til AML progression
  • HI-E
  • Andel af blodpladetransfusion-afhængige patienter ved baseline, som opnår uafhængighed af blodpladetransfusion ≥ 56 dage (8 uger)
  • Varighed af blodplade uafhængighed
  • Tid til blodplade uafhængighed
  • Hæmatologisk respons
  • Andel af forsøgspersoner som oplever klinisk signifikante blødninger
  • Sikkerhed
  • Livskvalitet


Inklusionskriterier
  • Have dokumenteret MDS diagnose udfra WHO 2008 klassifikationen
  • Være afhængig af blodtransfusion, se protokol
  • Have tromobocytopeni
  • PS 0,1 eller 2
  • For kvinder: negativ graviditetstest ved screeening og indenfor 72 timer før opstart på behandling
  • Patienter i den fertil alder skal bruge antikonception under behandlingen og i 3 måneder efter


Eksklusionskriterier
  • IPSS høj-risiko MDS
  • Sekundær MDS
  • Hypoplastisk MDS eller anden undertype, som er egnet til behandling med immunterapi
  • CMML, atypisk CML eller uklassificérbar MPD
  • Tidligere behandlet med : lenalidomid, azacitidin, decitabin eller andre hypometylerende præparater
  • Tidligere allogen eller autolog transplanteret
  • Tidligere tarmsygdomme
  • Sekundær trobocytopeni
  • Indenfor de sidste 28 dage før randomisering har fået behandling med: kemoterapi, thrombopoiesis fremmende medicin, vækstfaktorer, hydroxyurea
  • Fortsatte bivirkninger fra tidligere behandlinger
  • Brug af jernchelerende midler (undtagen hvis stabil dosis i de sidste 8 uger) og kortikosteorid (undtagen for patienter på en stabil eller faldende dosis i ≥ 1 uge før randomisering, givet til anden medicinsk årsag end MDS)
  • Anden malign sygdom end MDS eller har været sygdomsfri i mindst 3 år
  • Aktiv hjertesygdom indenfor de seneste 6 måneder
  • Ukontrolleret systemisk svampe-, bakteriel- eller virus infektion
  • Kendt med HIV eller hepatitis C, eller tegn på aktiv hepatitis B
  • Abnorme koagulationsparametre
  • Uacceptable blodprøver
  • Kendt med klinisk signifikant anæmi
  • Kendt eller mistænkt hypersensitivitet overfor azacitidin eller mannitol
  • Gravid eller ammende


Planlagt antal patienter 15

Startdato Forår 2016

Deltagende afdelinger
  • Herlev Hospital
Protokolnr EudraCT nr: 2014-002432-14.

Primær investigator Herlev Hospital
Dato for sidste revision 01-04-2016

Læs en beskrivelse af forsøget, som er skrevet til patienter og pårørende. Teksten er skrevet af Kræftens Bekæmpelse.

Resume for patienter



Tilbage til søgeresultat