Gå til sygdomsliste

Sygdom Myelofibrose (MF)
Fase Fase 3
Kort titel MOMENTUM

Forsøgets lange titel Et randomiseret, dobbeltblindet, fase 3-forsøg til evaluering af aktiviteten af momelotinib (MMB) sammenlignet med danazol (DAN) hos symptomatiske, anæmiske forsøgspersoner med primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmia vera (PV) myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi (ET) myelofibrose, som tidligere har modtagetbehandlingmed JAK-hæmmer

Overordnede formål At sammenligne effektivitet og sikkerhed af momelotinib med danazol hos voksne med primær myelofibrose, post-polycytæmia vera myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose

Undersøgelsesdesign Randomiseret, dobbeltblindet, fase 3-forsøg

Primære endpoints Total symptom score (TSS) responsrate

Sekundære endpoints
  • Antal deltager som ikke har behov for blodtransfusion ≥ 12 uger ved afslutning af uge 24
  • Reduktion af miltvolumen ≥ 35% ved afslutning af uge 24 (splenic response rate (SRR))


Inklusionskriterier
  • Verificeret diagnose med PMF jf. WHO 2016 kriterier eller post PV/ET MF jf. WG-MRT kriterier
  • Symptomatisk defineret som total symptom score på ≥ 10 enheder
  • Anæmisk defineret som Hbg < 10 g/dL
  • Tidligere behandling med en godkendt JAK inhibitor for PMF eller post PV/ET MF for mere end 90 dage eller mere end 28 dage, såfremt behandling med JAK inhibitor blev kompliceret af RBC transfussionsbehov på ≥ 4 enheder over 8 uger, eller grad 3/4 bivirkninger som trombocytopeni, anæmi eller hæmatom
  • Baseline splenomegali
  • Højrisiko, intermediær-1 eller intermediær-2 risiko MF
  • Ingen planlagt allogen stamcelletransplantation
  • Adækvate blodprøveværdier


Eksklusionskriterier
  • Brug af følgende behandlinger i de definerede tidsperioder:
    - Momentinib på noget tidspunkt
    - Behandlinh med JAK inhibitor inden for 2 uger op til randomiseringen
    - Aktiv anti-MF behandling inden for 2 uger op til randomiseringen
    - Potent CYP3A4 inducere inden for 1 uge op til randomiseringen
    - Forsøgslægemiddel inden for 4 uger op til randomiseringen
    - Erythropoietin stimulerende lægemidler (ESA) inden for 4 uger op til randomiseringen
    - Danazol inden for 3 måneder op til randomiseringen
    - Milt bestråling inden for 3 måneder op til randomiseringen
    - Konkomitant behandling med statiner
  • Anamnese med prostatacancer med undtagelse af lokaliseret prostatacancer, som har været behandlet kirurgisk eller strålebehandlet og formodes kurreret
  • PSA > 4 ng/mL
  • Ikke egnet til måling af miltvolumen grundet tidligere splenektomi eller ikke villig / ikke i stand til at gennemføre MR eller CT scanning
  • Unkontrolleret konkomitant sygdom inkl. Infektion
  • Alvorligt aktiv eller kronisk blødning ≥ grad 2 inden for 4 uger op til randomiseringen
  • Ustabil angine pectoris, symptomatisk hjertesvigt eller ukontrolleret arytmi inden for 6 måneder op til randomiseringen
  • QTcF interval > 500 ms, med mindre dette skyldes grenblok
  • Konkomitant progressiv trombose på trods af behandling
  • Anamnese med porfyri
  • Child-Pugh score ≥ 10
  • Tidligere eller konkomitant malign sygdom
  • Kendt klinisk alvorlig anæmi grundet jern, B12 eller folat mangel eller autoimmun eller heriditær hæmolytisk anæmi eller gastrointestinal blødning
  • Kendt HIV positiv
  • Kronisk aktiv eller akut hepatitis A, B eller C infektion, eller hepatitis B eller C bærer
  • Ikke-bedret non-hæmatologisk toksicitet efter tidligere behandling, som er > grad 1
  • Perifer neuropati ≥ grad 2


Behandling Arm A: Momelotinib + danazol placebo
Momelotinib administreres p.o. én gang dagligt
Danazol placebo administreres p.o. to gange dagligt

Arm B: Momelotinib placebo + danazol
Momelotinib placebo administreres p.o. én gang dagligt
Danazol administreres p.o. to gange dagligt

Planlagt antal patienter Total: 270

Startdato August 2020

Deltagende afdelinger
  • Herlev Hospital (Lukket)
  • Sjællands Universitetshospital, Roskilde
  • Aalborg Universitetshospital
Protokolnr EudraCT nr.: 2019-000583-18, ClinicalTrials.gov nr.: NCT04173494

Diverse Sponsor: Sierra Oncology, Inc.

Primær investigator Sjællands Universitetshospital, Roskilde
Dato for sidste revision 05-06-2021

Læs en beskrivelse af forsøget, som er skrevet til patienter og pårørende. Teksten er skrevet af Kræftens Bekæmpelse.

Resume for patienter



Tilbage til søgeresultat