Forsøgets titel:MOMENTUM

Danazol bruges bl.a. til at behandle blodmangel ved myelofibrose og er godkendt i USA og flere andre lande.

Momelotinib er af den type forsøgslægemiddel, der kaldes en januskinase-hæmmer. Januskinaser er nogle enzymer, der er aktive ved de nævnte myelofibrose sygdomme. Hæmning af enzymet har vist sig at have en gavnlig behandlingseffekt.

Lægerne vil undersøge effekten af de to forskellige forsøgslægemidler. De vil f.eks. undersøge, om medicinen kan mindske sygdomsrelaterede symptomer som miltstørrelse og behov for blodtransfusioner.

Forsøget er et lodtrækningsforsøg. Et computerprogram trækker lod blandt forsøgets deltagere og deler dem op i to grupper. Den ene gruppe får momelotinib og placebo, der ligner danazol (stof uden nogen virkning, der ligner forsøgsstoffet). Den anden gruppe får danazol og placebo, der ligner momelotinib.

Læs mere om lodtrækningsforsøg:

Lodtrækningsforsøg og blindede forsøg

Forsøget er også dobbeltblindet. Det betyder, at hverken du eller forsøgslægen under forsøget ved, om du får forsøgsbehandling eller standardbehandling. I nødstilfælde kan forsøgslægen dog hurtigt finde ud af det.

• Du har primær myelofibrose, post-polycytæmia vera myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose


• Du har vedvarende blodmangel


• Du har fået en behandling med en januskinase-hæmmer for din sygdom for mere end 90 dage siden op til forsøgets start


• Du har en forstørret milt


• Du ikke kan få en stamcelletransplantation


• Dine blodprøveværdier er acceptable

• Du tidligere har fået behandling med momentinib


• Du har fået behandling med januskinase-hæmmere inden for 2 uger op til forsøgets start


• Du har fået et andet forsøgslægemiddel 4 uger op til forsøgets start


• Du har fået behandling med danazol inden for 3 måneder op til forsøgets start


• Du har fået stråler mod milten inden for 3 måneder op til forsøgets start


• Du har fået såkaldt erythropoietin stimulerende lægemidler (ESA) inden for 4 uger op til forsøgets start


• Du har fået en aktiv behandling for din myelofibrose inden for 2 uger op til forsøgets start


• Du har haft prostatakræft (med mindre at du at haft såkaldt lokaliseret prostatakræft og blev helbredt med operation eller strålebehandling)


• Dit PSA-tal ligger over 4


• Lægerne ikke kan måle størrelsen på din milt


• Du har en anden sygdom eller infektion, der ikke er under kontrol med behandling


• Du har en alvorlig eller kronisk blødning inden for 4 uger op til forsøgets start


• Du har eller har haft hjertekramper, hjertesvigt eller hjerterytmeforstyrrelser inden for 6 måneder op til forsøgets start


• Du har haft en blodprop på trods af behandling


• Du har en nedsat leverfunktion


• Du har haft eller har en anden ondartet sygdom


• Du har alvorlig blodmangel


• Du har HIV, hepatitis A, B eller C – eller bærer hepatitis B eller C


• Du har betydende nervebetændelse

Du kommer enten i den behandlingsgruppe, hvor du får forsøgslægemidlet momelotinib én gang dagligt og placebo, der ligner danazol to gange dagligt eller den anden behandlingsgruppe, hvor du får danazol to gange dagligt og placebo, der ligner momelotinib én gang dagligt.

Du skal tage forsøgsmedicinen i 24 uger. Efter de 24 uger kan du muligvis skifte til en ikke-blindet udvidet behandlingsfase i forsøget (det betyder, at du vil vide, om du får momelotinib eller danazol). Forsøgslægen vil diskutere denne mulighed med dig, hvis det er en mulighed for dig.

Behandlingen stopper dog før tid, hvis kræften bliver værre under forsøget, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du eller forsøgslægen ønsker at afslutte behandlingen.

Du kan opleve bivirkninger, mens du deltager i forsøget. Alle, som deltager i undersøgelsen, vil blive omhyggeligt kontrolleret for mulige bivirkninger. Men lægerne kender ikke alle bivirkninger, som eventuelt kan opstå.

Nogle af de hyppigst rapporterede bivirkninger ved momelotinib er:

• Hovedpine og træthed


• Diarré og kvalme


• Lavt niveau af blodplader og røde blodlegemer


• Nyre- og leverproblemer


• Infektioner

Nogle af de hyppigst rapporterede bivirkninger ved danazol er:

• Væskeansamlinger


• Vægtforøgelse


• Leverproblemer

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Herlev Hospital (Lukket)
• Odense Universitetshospital
• Sjællands Universitetshospital - Roskilde (Lukket)
• Aalborg Universitetshospital (Lukket)

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Odense Universitetshospital

Sponsor: Sierra Oncology, Inc.

EudraCT nr.: 2019-000583-18

ClinicalTrials.gov nr.: NCT04173494