Kræftens Bekæmpelse - Forsøgsbehandling for knoglesarkomer

Støt kræftsagen

Kun 3 pct. af vores indtægter
kommer fra det offentlige.
Dit bidrag er afgørende.

Autoimmunitet ved knoglemarvssvigt

Sygdom	Anden hæmatologisk sygdom, Myelodysplastisk syndrom (MDS), Paroxystisk Nocturn Hæmoglobinuri (PNH)
Kort titel	Autoimmunitet ved knoglemarvssvigt
Overordnede formål	At identificere hidtil ukendte targets ved T-celle medieret reaktivitet imod hæmatopoetiske stamceller og deres niche ved knoglemarvssvigt.
Undersøgelsesdesign	Der indsamles blod-, knoglemarv- og afføringsprøver mhp. at identificere cellemutationer og tarmflora. Studiet er prospektivt.
Primære endpoints	At undersøge autoimmunitet mod stamceller i knoglemarven ved tilstande med knoglemarvssvigt. På sigt vil dette kunne danne basis for målrettet behandling af dem.
Inklusionskriterier	Mistanke om - eller bekræftet diagnose med myelodysplastisk syndrom, aplastisk anæmi, paroxystisk nocturn hæmoglobinuri eller storcellet granulær lymfocytleukæmi (T-LGL leukæmi)
Behandling	Der er ingen behandling forbundet med forsøget.
Planlagt antal patienter	Total: 78 patienter og 29 raske kontrolpersoner
Deltagende afdelinger	Rigshospitalet
Primær investigator	Rigshospitalet
Dato for sidste revision	2021-04-01