Gå til sygdomsliste

Støt kræftsagen

Kun 3 pct. af vores indtægter
kommer fra det offentlige.
Dit bidrag er afgørende.

Sygdom Akut myeloid leukæmi (AML)
Fase Fase 1
Kort titel WP42004
Forsøgets lange titel Et open-label fase 1 multicenterforsøg med henblik på at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik for RO7283420 som monoterapi af hæmatologisk og molekylær recidiv/refraktør akut myeloid leukæmi
Overordnede formål

At undersøge sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik for RO7283420 hos patienter med akut myeloid leukæmi (AML)

Undersøgelsesdesign

Et open-label fase 1 multicenterforsøg

Primære endpoints
  • Procentdel af patienter med dosislimiterende toksicitet (DLT)
  • Procentdel af patienter med bivirkninger
Sekundære endpoints
  • Maksimal reduktion fra baseline i blasttælling i perifert blod og/eller knoglemarven
  • Procentdel af deltagere med ≥ 50% reduktion fra baseline i blasttælling i perifert blod og/eller knoglemarven
  • Andel af patienter med negativ minimal residual sygdom (MRD)
  • Farmakokinetik af RO7283420
  • Incidensen af anti-lægemiddel antistoffer (ADAs)
Inklusionskriterier
  • Verificeret diagnose af primær eller sekundær AML if WHO klassifikation 2016 med målbar sygdom.
  • Kvalificerede deltager skal have modtaget standard-of-care (SOC) og har ingen andre tilgængelige SOC-muligheder. Deltager der ikke er villig til at modtage SOC kan ikke inkluderes.
  • Patienter med hæmatologisk recidiv/refraktør AML (Gruppe I) og molekylær recidiv/refraktør AML (Gruppe II) bliver inkluderet.
  • Deltagere som har modtaget hæmatopoietisk stamcelletransplantation skal have modtaget denne mindst 90 dage før første behandlingsdag
  • Performance status 0-2
  • Perifer blasttælling ≤ 20000/mm3 på dag 1, serie 1, før behandling
  • Bekræftet genotype HLA-A*02
  • Adækvat nyre- og leverfunktion
Eksklusionskriterier
  • Akut promyelocyt leukæmi
  • Core-binding factor (CBF)-AML - dog kan patienter med r/r CBF-AML deltage i forsøget hvis de har gennemført mindst 2 salvage-forsøg
  • For gruppe 2: Patienter med normal karyotype og en favorabel molekylær profil if ELN retningslinjer 2017
    Klinisk ukontrolleret aktiv infektion
    ≥ grad 2 glomerulær proteinuri ved screening eller dag 1, serie 1
  • Anden primær malign sygdom som kræver aktiv behandling.
  • Adjuverende hormonbehandling accepteres
  • Klinisk evidens for eller historie med CNS-leukæmi
  • Tilstedeværelse af ekstramedullær sygdom ved screening
  • Tidligere eller nuværende CNS-sygdom som apopleksi, inflammation, epilepsi, vaskulitis eller neurodegenerativ sygdom
  • Anamnase med klinisk signifikant leversygdom
  • Patienter som frabeder sig blodtransfusion eller som har kendt overfølsomhed over for nogen af komponenter i RO7283420, tocilizumab eller dasatinib
Behandling

Del A+B
Eskalerende doser af RO7283420 administreres i.v. på dag 1 i op til 6 serier af 21 dage med en startdosis på 0,15 mg

Del C
RO7283420 administreres i.v. på dag 1 i serier af 21 dage i dosis bestemt i Del A+B

Planlagt antal patienter

Ca. 160 patienter (ca. 120 deltagere i Del A og Del B, og ca. 40 deltagere i Del C). Heraf 10-12 patienter i Danmark

Deltagende afdelinger
  • Rigshospitalet
Protokolnr

ClinicalTrials.gov nr.: NCT04580121

 

 

Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2021-10-01