CAR-T giver nyt håb i behandling af børnekræft

Man tager nogle celler fra kræftpatienten, genmodificerer dem og sender dem tilbage i patientens krop.

Sådan forklarer overlæge Marianne Ifversen fra Rigshospitalets Børne- og Ungeafdeling med få ord en af de mest avancerede og højteknologiske kræftbehandlinger, der findes.

CAR‑T hedder behandlingen, hvor T‑celler fra patientens immunforsvar “programmeres” til at genkende og dræbe kræftceller.

- CAR‑T er en slags ultimativ personlig medicin, fordi der produceres et lægemiddel baseret på patientens egne celler. Medicinen rammer de syge celler med stor præcision og giver markant færre bivirkninger end for eksempel en knoglemarvstransplantation, forklarer Marianne Ifversen, der leder hospitalets CAR‑T‑behandling af børn og unge.

Kymriah

I dag findes der én CAR‑T‑behandling, Kymriah, som er godkendt til børn og unge med fremskreden leukæmi. Det gælder patienter, hvor sygdommen er vendt tilbage flere gange, er kommet igen efter en knoglemarvstransplantation, eller ikke reagerer på behandling.

Siden behandlingen blev godkendt i 2019, har 15 børn og unge i Danmark fået Kymriah. Det er ganske få, fordi standardbehandlingen af børneleukæmi i langt de fleste tilfælde er succesfuld, derfor er målgruppen for CAR-T-behandling lille.

Læs artiklen:

Avanceret kræftbehandling har reddet Peters liv

Skånsom behandling

Undersøgelser viser, at 33‑50 pct. af patienterne har effekt af CAR‑T-behandling. Hos dem forsvinder kræften, og de har ikke brug for yderligere behandling. 

Kymriah‑behandlingen fungerer godt, men børnelæger vil gerne give CAR‑T til endnu flere kræftramte børn og unge, fortæller Marianne Ifversen.

- Vi har et stort ønske om at give CAR‑T tidligere i forløbet, mens patienterne ikke er så mærkede af bivirkninger fra tidligere behandlinger og har mindre kræft i kroppen. På den måde tror vi, at behandlingen kan virke for flere og give færre bivirkninger, siger hun.

Hospitalernes egne CAR‑T‑celler

Rigshospitalet har sammen med Herlev‑Gentofte Hospital startet deres egen produktion af CAR‑T‑celler. Patienterne behandles på Rigshospitalet, og cellerne genmodificeres i Herlev.

- Vi kan se, at medicinalindustrien ikke udvikler nye CAR‑T‑behandlinger til børn og unge, derfor gør vi det selv. Det er en meget vanskelig og teknisk proces med store krav til godkendelser og dokumentation. Men vi har allerede ét forsøg i gang og planlægger at starte endnu et i år, fortæller Marianne Ifversen.

Det første er et forsøg, hvor den hospitalsfremstillede CAR-T-behandling afprøves på patienter med aggressiv leukæmi eller lymfekræft, hvor sygdommen ikke reagerer på anden behandling, og som ikke har andre behandlingsmuligheder. Det kan for eksempel være en 26-årig patient, der lige akkurat er for gammel til behandling med Kymriah.

Det kommende forsøg, der skal starte i 2026, er med CAR‑T‑behandling til børn og unge op til 26 år med aggressiv leukæmi. Her vil lægerne gå direkte til CAR-T og for eksempel springe knoglemarvstransplantation over. 25 børn og unge fra hele Norden skal deltage.

Én behandling – og tilbage til hverdagen

- Den nuværende behandling af børneleukæmi er meget effektiv, og langt de fleste overlever. Problemet er, at op til 20 pct. lever med meget alvorlige senfølger resten af deres liv, og det har vi en formodning om, at vi kan skåne dem for med CAR‑T‑behandling. Hos de børn, hvor CAR-T virker, kan én behandling være nok til at gøre dem raske og give få bivirkninger, forklarer Marianne Ifversen, der forventer, at CAR‑T kommer til at spille en afgørende rolle i fremtidens behandling af børnekræft.

- På sigt kan børn og unge måske nøjes med en lille smule kemoterapi for at få kontrol over kræften, og derefter CAR‑T - uden at de skal have mere behandling. Det er vores håb, og nu prøver vi det af, siger hun.