13-årig pige fik en ny chance med banebrydende forsøgsbehandling

Den 13-årige britiske pige Alyssa lider af en særlig form for leukæmi (T-ALL), der vendte tilbage trods behandling med kemoterapi og knoglemarvstransplantation. Familien fik at vide, at de desværre skulle indstille sig på, at kræften var uhelbredelig.

I foråret 2022 opstod der imidlertid en ny mulighed: Alyssa kom med i et nyt forsøg på et børnehospital i London. Her blev hun behandlet med en ny form for immunterapi med såkaldte CAR-T-celler fra en rask donor. De ændres ved hjælp af såkaldt CRISPR-teknologi, der er en slags ’genetisk saks’, hvor man kemisk kan ’klippe-klistre’ i cellernes DNA og kode dem til at dræbe kræftcellerne.

Det er en helt ny måde at gribe kræftbehandling an på. I dag er Alyssa i komplet remission – hvilket betyder, at lægerne ikke kan måle kræftstamceller i hendes blod.

Læs om kræft hos børn:

Hvis dit barn har kræft

Lignende behandling på Rigshospitalet

Historien om den nye behandling har gået verden rundt i den seneste uge, efter at børnehospitalet udsendte en pressemeddelelse om deres landvinding.

På Rigshospitalet anvender man også CAR-T-celler til behandling af forskellige former for fremskreden kræft i blodsystemet. Forskellen er, at her arbejder man med celler fra patienten selv, der tages ud og modificeres i et laboratorium – modsat i det britiske forsøg, hvor de kommer fra en rask donor.

Marianne Ifversen, der er forsøgsansvarlig overlæge på Rigshospitalets Afdeling for Børn og Unge, og behandler patienter med CAR-T-celler, ser store perspektiver i det britiske eksperiment.

- Det giver håb om, at det kan blive en mulig behandling til patienter med T-ALL, som ellers ikke kan kureres med de CAR-T-behandlinger, vi har tilgængelige i dag, siger hun.

Derudover giver den nye teknik fra England også mulighed for, at man så at sige kan have lægemidlet liggende ’på hylden’, da det jo produceres ud fra donorceller, og altså ikke skal høstes fra patienten selv.

- Ulempen er til gengæld, at patienten efter behandlingen skal have en knoglemarvstransplantation for at skabe en helt ny knoglemarv, og det er en hård behandling med potentielt mange bivirkninger, forklarer Marianne Ifversen.

Om teknikken, hvor man redigerer i generne med CRISPR-teknologi, siger hun:

- Det kræver meget stor sikkerhed at redigere i generne på den måde. Det skal gøres meget præcist, så man ikke skaber nye problemer for patienten. Derfor har det også taget forskerne lang tid at nå så langt, at de kan give cellerne til en patient, siger Marianne Ifversen.

Her er link til pressemeddelelse fra Great Ormond Street Children Hospital, hvor du bl.a. kan se en video med Alyssa:

Great Ormond Street Hospital for Children

Kan blive en mulighed for danske patienter

Marianne Ifversen forklarer, at den eksisterende CAR-T-behandling, også den man bruger på Rigshospitalet, er rettet mod såkaldt B-celle-kræft. Det er bl.a. langt de fleste tilfælde af børneleukæmi, men altså ikke den leukæmi, som pigen Alyssa er ramt af.

Hun siger, at man på Rigshospitalet hvert år ser et par patienter med samme form for leukæmi som Alyssa. For nogle af disse patienter, kan det måske være en mulighed at komme med i det britiske forsøg.

- Næste gang vi får en patient med præcis denne form for leukæmi, og patienten er egnet til det, vil det være relevant at undersøge, om patienten kan være med i forsøget i London. På længere sigt kan forsøget måske føre til en helt ny behandling til denne gruppe af kræftpatienter, siger Marianne Ifversen.

På Rigshospitalet har man til dato givet CAR-T-behandling til i alt 12 patienter i alderen 1-25 år med forskellige former for fremskreden blodkræft. 11 patienter har fået lægemidlet Kymriah, og 1 har indtil videre indgået i et helt nyt forsøg med dansk producerede CAR-T-celler.

De første resultater er lovende, idet der i modsætning til kendt kræftbehandling med eksempelvis kemoterapi eller strålebehandling er bemærkelsesværdigt få bivirkninger.

Læs om akut leukæmi:

Akut leukæmi