Til forsiden
Gå til sygdomsliste
Vælg kræftsygdom
Analkræft
Støt kræftsagen

Kun 3 pct. af vores indtægter
kommer fra det offentlige.
Dit bidrag er afgørende.

AZA-AML-004

Tilbage til søgeresultat

Sygdom Akut myeloid leukæmi (AML), Molekylært tilbagefald
Fase Fase 2
Stadie Recidiverende sygdom
Kort titel AZA-AML-004
Forsøgets lange titel Et randomiseret, multicenter, ublindet, fase 2 studie med en sikkerheds run-in del, for at evaluere sikkerhed, farmakodynamik og effekt af azacitidin (vidaza) sammenlignet med ingen behandling til børn og unge voksne med molekylært recidiv af akut myeloid leukæmi efter første komplette remission.
Overordnede formål

At forbedre prognosen ved molekylært recidiv af AML.
Undersøgelsesdesign

Randomiseret, multicenter, ublindet, fase 2 studie med en sikkerheds run-in fase.
Primære endpoints
  • I run-in sikkerhedsfasen: At etablere en sikker og tolerabel dosis af azacitidin, der kan anvendes i randomiseringsfasen. Der fokuseres på dosislimiterende bivirkninger, samt frekvens og sværhedsgrad af bivirkninger
  • Progressionsfri ratio på dag 84 efter randomisering
Sekundære endpoints
  • Farmakokinetik
  • Ændringer i DNA methyleringen
  • Leukæmifri overlevelse
  • Restleukæmi før samt 3 og 6 måneder efter stamcelletransplantation
  • Absolut overlevelse
  • Andelen af deltagere behandlet med stamcelletransplantation
  • Molekylært respons
  • Behandlingsrelateret mortalitet/morbiditet
  • Bivirkninger efter stamcelletransplantation
Inklusionskriterier
  • Alder: 3 måneder - 21 år. Dog indgår kun børn (3 måneder til 17,9 år) i sikkerhedsfasen
  • Opnået molekylær remission af AML (dvs. restsygdom <5x10-4) og derefter udviklet molekylært recidiv dvs. minimum 1 log (10-fold) stigning i restsygdom i blod eller knoglemarv til mindst 5x10-4 målt ved kvantitativ RQ-PCR.
    Potentielle deltagere skal således følges med regelmæssig RQ-PCR baseret måling af restsygdom for at dokumentere molekylært recidiv
  • Konfirmering af molekykært recidiv ved stationær eller stigende restsygdom i ny blod- eller knoglemarvsprøve indenfor 7 dage
  • En af følgende molekylære forandringer:
    - t(8;21)
    - RUNX1-RUNX1T1
    - inv(16)
    - CBFb/MYH11
    - t(9;11)
    - MLL-AF9
    - NPM1 mutation
    - FLT3-ITD mutation
Eksklusionskriterier
  • Histologisk dokumenteret ekstramedullært recidiv
  • Morfologislk recidiv (dvs >5% blaster) i blod eller knoglemarv
Behandling
  • I sikkerhedsfasen: 100 mg/m2 azacitidin administreres i.v. på dag 1-7 i serier af dage. Afhængigt af tolerance kan yderligere 6 patienter inkluderes i en dosis på 75 mg/m2
  • Eksperimentel arm: Max 3 serier af 28 dage med azacitidininfusion dag 1-7
Planlagt antal patienter
  • I run-in sikkerhedsfasen: 6+6 patienter
  • I randomiseringsfasen: Mindst 68 patienter, eller flere afhængig af om mindst 64 patienter er kandidater for analyse af primære endpoint. Af de 68 patienter skal mindst 60 være <18 år
Deltagende afdelinger
  • Afdeling uden for Danmark
  • Rigshospitalet
Protokolnr

Eudract nr: 2014-002172-92

Clinicaltrials.gov nr.: NCT02450877

Andet protokol nr.: AZA-AML-004 version 29-7-2014
Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2021-04-01

Resume for patienter



Tilbage til søgeresultat