Behandling af kronisk myeloid leukæmi
Den medicinske behandling for kronisk myeloid leukæmi (CML) er særdeles effektiv, men helbreder formentlig ikke sygdommen. Derfor skal du som udgangspunkt fortsætte med at tage medicinen hele livet.
Hvordan behandles kronisk myeloid leukæmi?
Kronisk myeloid leukæmi (CML) behandles med medicin af typen tyrosinkinase-hæmmere. Tabletbehandlingen virker hæmmende på det energiprotein, der er dannet på baggrund af Philadelphia-kromosomet.
Da de syge celler er afhængige af energiproteinet for at kunne fungere, bliver de efterhånden udryddet fra knoglemarven. De raske stamceller uden Philadelphia-kromosomet vil derefter med tiden overtage produktionen af blodceller.
Imatinib er en af de tyrosinkinase-hæmmere, der bliver anvendt:
Bivirkninger ved imatinib
De mest almindelige bivirkninger kan være ophobning af væske i ansigtet eller i benene, muskelkramper, kvalme, hovedpine og træthed.
Det er sjældent, at du får andre bivirkninger, fordi behandlingen kun angriber energiproteinet og ikke alle celler i kroppen, som kemoterapi normalt gør.
Det store gennembrud i behandlingen af kronisk myeloid leukæmi (CML) skete omkring år 2000, hvor den første specifikke medicin imatinib blev taget i brug.
Hurtigt fri for sygdomssymptomer
Når du er kommet i gang med behandlingen, bliver du som regel hurtigt fri for symptomer, og ændringerne i blodet bliver normale, ofte i løbet af en måned.
I mange tilfælde kan Philadelphia kromosomet heller ikke længere påvises, mens det såkaldte genprodukt, BCR-ABL-protein, som er ophav til energiproteinet, vil kunne påvises hos de fleste.
Nødvendigt at fortsætte behandlingen
Genproduktets mængde måles i en blodprøve, som typisk bliver kontrolleret 3-4 gange om året under behandlingen. Det er nødvendigt at fortsætte behandlingen, da selv få ugers pause kan medføre, at andelen af leukæmiceller stiger i blodet, og leukæmi-symptomerne vender tilbage. Det er samtidig vigtigt, at medicinen tages hver dag på faste tidspunkter for at opnå det bedste resultat.
Du er ikke indlagt under behandlingen, og du kan hurtigt genoptage sit sædvanlige liv uden de store forandringer.
Behandling med andre tyrosinkinase-hæmmere.
Hvis imatinib ikke virker tilstrækkeligt effektivt, eller hvis det ikke længere har effekt eller giver for mange bivirkninger, så findes der andre stoffer; nemlig de såkaldte 2. generations tyrosinkinase-hæmmere med indholdsstofferne: dasatinib, nilotinib og bosutinib som alle er særdeles effektive.
Det senest registrerede stof ponatinib bruges som regel kun, hvis ingen af de andre stoffer er virksomme. Især hvis der er opstået en særlig modstandsdygtighed på grund af en sjælden sygdomsdisponerende genvariant (T315I).
Hos personer med nydiagnosticeret CML bringer de nye stoffer også sygdommen hurtigere i kontrol end imatinib (bedømt ud fra målinger af mængden af Philadelphia kromosomet og genproduktet (BCR-ABL) efter 1 års behandling).
Tre af de nye stoffer er godkendt til første linjebehandling af nydiagnosticeret CML, men langt de fleste patienter vil fortsat blive behandlet med imatinib i første omgang, da det virker effektivt og tåles godt af de fleste.
Derudover har imatinib en positiv sideeffekt med bedring af kolesteroltal og regulering af blodsukkeret, og der er ikke opdaget bekymrende langtidsbivirkninger, selv om medicinen har været i brug i mere end 15 år.
Dette er i modsætning til de nyere midler, især nilotinib og ponatinib, der kan have en negativ effekt på kolesteroltal, blodtryk og diabetes. Det betyder at de kan øge risikoen for udvikling af hjerte- og karsygdom, og i nogle tilfælde gøre det nødvendigt at påbegynde medicinsk behandling for at forebygge denne risiko.
Derudover giver dasatinib en særlig risiko for udvikling af væskeansamling mellem lungehinderne, og bosutinib kan give alvorlig påvirkning af leveren.
Læs mere om medicinen og dens bivirkninger:
Interferon-alpha2 og stamceller
Behandling med interferon-alpha2 (IFN-alpha2)
Interferon-alpha2 (IFN-alpha2) var før imatinib det mest virksomme lægemiddel over for CML, og læger vil muligvis begynde at bruge det igen. Flere studier har vist, at hurtigere og effektiv kontrol med sygdommen måske opnås, når tyrosinkinase-hæmmere (imatinib, dasatinib og nilotinib) bliver kombineret med immunterapi i form af interferon-alpha2.
Resultaterne med tyrosinkinase-hæmmerne alene er dog så gode, at kombinationsbehandling med interferon-alpha2 foreløbig kun sker i forsøg og særlige situationer.
Fremtidens behandling vil måske blive en kombinationsbehandling, som består af en tyrosinkinase-hæmmer samt interferon-alpha2 i lav dosering.
Læs mere om medicinen og dens bivirkninger:
Interferon-alpha2 (IFN-alpha2)
Hydroxyurea bruges i sjældne tilfælde
De tidligere brugte stoffer hydroxyurea og busulfan, anvendes ikke længere ved CML, medmindre anden behandling er virkningsløs. Behandling med hydroxyurea og busulfan kan eventuelt mindske symptomerne, men griber ikke ind i sygdomsmekanismen på samme måde som tyrosinkinasehæmmerne (imatinib, dasatinib, nilotinib) og interferon-alpha2.
En del patienter, med et meget højt antal hvide blodlegemer ved sygdomsdebut, vil dog få behandling med hydroxyurea i de første uger.
Stamcelletransplantation (knoglemarvstransplantation)
Tidligere blev især yngre patienter tilbudt stamcelletransplantation fra en rask donor. Som formentlig er den eneste behandling, der kan helbrede sygdommen.
I dag er stamcelletransplantation kun anvendt i de tilfælde, hvor behandling med tyrosinkinase-hæmmere ikke virker tilstrækkeligt effektivt, er holdt helt op med at virke, eller hvis personen er i blastkrise, når diagnosen bliver stillet.
Vær åben om sygdommen og prøv at få snakket åbent om de svære følelser som sorg, angst for at dø og ensomhed. Måske du kan have glæde af at snakke med patientforeningerne til den konkrete kræftsygdom eller med Kræftens Bekæmpelse.
Forskningsforsøg med stop af medicin
De senere år er der foretaget flere forsøg, hvor udvalgte patienter med en særlig god og langvarig respons på behandlingen har prøvet at holde pause med medicinen under nøje overvågning af blodprøver.
Omtrent halvdelen af disse patienter kunne undvære medicinen i flere år, men det vides fortsat ikke, om det er udtryk for helbredelse, eller om der altid vil være en risiko for at sygdommen kan vende tilbage.
Der mangler endnu en del af resultaterne fra det største forsøg med over 800 patienter (EURO-SKI), men håbet er, at lægerne fremover kan blive bedre til at udvælge de patienter, som har størst chance for at kunne ophøre med medicin.
Det bliver også undersøgt, om det er en fordel at trappe langsomt ud af behandlingen i stedet for bare at stoppe, da cirka 1/3 af de patienter, der stopper med medicinen, får smerter og stivhed i muskler og led. Symptomerne forsvinder dog ofte af sig selv inden for 3-12 måneder, men kan kræve behandling med smertestillende medicin eller binyrebarkhormon.
I de kommende år vil der være større fokus på at bringe flere patienter i en situation, hvor det er forsvarligt at forsøge at stoppe behandlingen. Der kan meget vel blive tale om kombinationsbehandling med imatinib eller et af de andre midler sammen med ny medicin.