Gå til sygdomsliste

Forsøgets titel: AZA-JMML-001

Tilbage til søgeresultat

Kræftsygdom Myelodysplastisk syndrom (MDS)
Alle stadier (stadiet beskriver, hvor fremskreden sygdommen er)
Forklaring Dette forsøg undersøger, om behandling med stoffet azacitidin (Vidaza®) kan få juvenil myelomonocytær leukæmi hos børn til at holde sig i ro, mens de venter på en stamcelletransplantation.

Baggrund for forsøgsbehandlingen Den sjældne form for børneleukæmi kaldet juvenil myelomonocytær leukæmi (JMML) behandler man med stamcelletransplantation.

Det tager oftest nogle måneder at finde en stamcelledonor og gøre patienten klar til stamcelletransplantation.

Lægerne vil derfor undersøge, om behandling med stoffet azacitidin (Vidaza®) kan holde sygdommen i ro i tiden indtil stamcelletransplantation.

Azacitidin er en form for kemoterapi som er godkendt i Danmark til voksne med visse typer leukæmi, herunder sygdomme der ligner JMML. Stoffet er endnu ikke godkendt til behandling af børn med JMML, men undersøgelser peger på, at det også kan virke på børn.

Dette forsøg skal derfor undersøge virkningen af azacitidin hos børn og unge under 18 år, der har JMML eller beslægtede sygdomme.

Det skal også undersøge nærmere, hvordan azacitidin optages, fordeles og udskilles fra kroppen, hvordan det påvirker signalsystemer i cellerne, og hvilke bivirkninger det giver børn og unge.

Formål Forsøget skal undersøge, om behovet for blodtransfusion falder, hvis du får azacytidin.

Det skal også registrere, om azacytidin bringer sygdommen i en mere rolig fase, og se på livskvaliteten under behandlingen

Du kan deltage i forsøget hvis:
  • Du har lavrisiko myolodysplastisk syndrom og har behov for transfusioner
  • Der samtidig er et lavt antal blodplader i blodet.


Du kan ikke deltage i forsøget hvis:
  • Du har høj risikotype MDS
  • Du før har haft leukæmi
  • Du tidligere er behandlet med azacytdin
  • Du er HIV-positiv
  • Du er allergisk overfor azacytidin
  • Du er gravid eller har planer om at blive det.


Forsøgsmetode Forsøget er et lodtrækningsforsøg. En computer trækker lod blandt deltagerne for tilfældigt at afgøre, hvem der får azacytidin, og hvem der får placebo (stof uden nogen virkning).

Forsøget er også dobbeltblindet. Det betyder, at hverken forsøgslæge eller patient ved, hvem der får forsøgsbehandling, og hvem der får standardbehandling, mens forsøget står på. I nødstilfælde kan man selvfølgelig finde svaret frem.

Sådan foregår behandlingen Behandlingen består af tabletter, og du skal tage en tablet dagligt i 21 dage. Så holder du pause i 7 dage, og så gentages kuren.

Efter 6 kure vurderer lægerne effekten på transfusioner og på sygdommen.

Undervejs får du de blodtransfusioner, du har brug for, ud fra de gældende retningslinjer - hvad enten du får forsøgsbehandling eller placebo.

BEHANDLINGSSTOP OG KONTROL
Du får forsøgsbehandlingen, indtil du har gennemført behandlingsforløbet.

Behandlingen stopper dog før tid, hvis kræften bliver værre under forsøget, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du eller forsøgslægen ønsker at afslutte behandlingen.

Under behandlingen skal du løbende til kontrol

Bivirkninger ved behandlingen Her kan du se de bivirkninger, som mere end 10 % af patienterne får:
  • Infektioner
  • Diarre
  • Rødme på injektiossted
  • Feber.


Det skal understreges at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.
Her kan du få behandlingen
  • Herlev Hospital
Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.
Forsøgets id-numre
  • Protokolnr.: EudraCT nr: 2014-002432-14.

  • Denne side er sidst opdateret: 12-04-2016

    Lægefaglig beskrivelse af forsøget

    Læs en beskrivelse af forsøget, skrevet til læger og andre fagpersoner i sundhedsvæsnet. Teksten er skrevet af vores tidligere samarbejdspartner Sammenslutningen af Kræftafdelinger (SKA) eller Danish Comprehensive Cancer Center (DCCC):

    Resume for fagpersoner

     

    Tilbage til søgeresultat