Gå til sygdomsliste

Sygdom Kronisk Myeloid Leukæmi (CML)
Stadie Alle stadier, Resistent sygdom
Fase Fase 1, Fase 2
Kort titel BCHILD

Forsøgets lange titel Et fase I/II studie af bosutinib til børn med kronisk myeloid leukæmi som er resistente eller intolerante overfor mindst én tidlige givet tyrosin-kinase inhibitor (ITCC-054/AAML1621)

Overordnede formål At identificere den fremtidigt anbefalede dosis bosutinib administreret som p.o. engangsdosis, samt at estimere effekt, sikkerhed, tolerance og farmakokinetik ved denne daglige dosis hos børn med Ph-positiv CML i kronisk fase, som tidligere har modtaget mindst en tyrosin-kinase-inhibitor

Undersøgelsesdesign Enkelt arms, multicenter, internationalt fase 1-2 studie

Primære endpoints Dosis limmiterende toksicitet

Sekundære endpoints
  • Bivirkninger og tolerance ved første behandlingscyklus
  • Bivirkninger og tolerance ved langtidsbehandling (maksimalt 2 år)
  • Farmakokinetik
  • Påvirkning af vækst og knoglemetabolisme
  • Gastrointestinale symptomer (vurderet af patient og forældre)


Inklusionskriterier
  • Cytogenetisk og molekylært Ph positiv CML
  • Behandlingsresistent eller intolerant ved tidligere behandling med tyrosinkinaseinhibitorer. Ph positiv akut lymfoblastær leukæmi kan ikke inkluderes
  • Alder 1-17,9 år
  • Maksimalt grad 1 toksicitet efter tidligere CML behandling
  • Lansky eller Karnofsky score ≥50%
  • Adækvat knoglemarvs-, hjerte-, nyre- og lever-funktion (se protokol)


Eksklusionskriterier
  • Ingen CNS-involvering (skal udredes hos patienter med acceleret fase eller blastkrise CML) eller kun ekstramedullær sygdom
  • Forekomst af T315I eller V299L BCR-ABL1 mutationer i den leukæmiske klon
  • Behandling med TKI inden for de seneste 7 dage eller anden antileukæmisk behandling inden for de seneste 14 dage, eller strålebehandling eller stamcelletransplantation inden for de seneste 3 måneder, herunder graft-versus-host sygdom inden for 60 dage op til inklusionen
  • Ukontrolleret alvorlig viral, bakteriel, eller svampeinfektion


Behandling Fase 1: Bosutinib administreres p.o. én gang dagligt

Dosis-ekskalering i et 6+4 design (max 0/6 eller 1/10 med dosislimiterenmde toksicitet) indtil en maksimal dosis, der giver en systemisk eksposition (farmakokinetisk vurderet) svarende til den eksposition, der ses hos voksne, som får 500 mg/dag

Fase 2: Bosutinib administreres p.o. én gang dagligt i den dosis, der er fastlagt i fase 1 delen

Planlagt antal patienter Fase 2: 35 patienter, heraf mindst 30 med CML i kronisk fase

Startdato Februar 2016

Slutdato Juni 2020

Deltagende afdelinger
  • Afdeling udenfor Danmark
  • Rigshospitalet
Protokolnr EudraCT nr.: 2015-002916-34, Andet protokol nr.: ITCC-054/AAML1621

Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 05-07-2019

Læs en beskrivelse af forsøget, som er skrevet til patienter og pårørende. Teksten er skrevet af Kræftens Bekæmpelse.

Resume for patienter



Tilbage til søgeresultat