• At forbedre prognosen for patienter med ependymom
• At forbedre og harmonisere stadie-inddeling og behandling
• At evaluere nye strategier for diagnostik, herunder centraliseret review
• At evaluere nuværende behandlingsstrategier med henblik på at etablere nye anbefalinger for behandling
• At forbedre forståelsen af den underliggende sygdomsbiologi

Kombineret registrerings/observations-studie, herunder stratificerede fase 2 og fase 3 interventionsstudier

• Overordnet forbedring af incidensen af post-operativ residualsygdom ved centraliseret review sammenlignet med historiske kontroller
• Incidensen af makroskopisk radikal resektion sammenlignet med historiske kontroller
• Progressionsfri overlevelse
• Sammenligning af respons i de to behandlingsarme

• At vurdere incidensen af re-operation sammenlignet med historiske kontroller
• Biologiske studier til forbedret sygdomsklassifikation og prognosticering

Desuden i de 3 interventionsarme:

1. Neuroendokrine og neuropsykologiske senfølger, hørelse, livskvalitet, overlevelse
2. Som i arm 1.
3. Som i arm 1; desuden Valproat farmakokinetik

• Alder < 22 år ved diagnose
• Histologisk verificeret intrakraniel eller spinal, lokaliseret eller metastatisk ependymoma, herunder myxopapillært ependymom og anaplastisk ependymoma
• Tumor analyseret ved det nationale reference patologi-center
• Tumor, blod og cerebrospinalvæske sendt til biologiske studier
• Informeret samtykke
• Sikker svangerskabsforebyggelse for fertile individer (se protokol)

1. Patienter med subependymom eller ependymoblastom
2. Samtidig anden elle tidligere anticancerbehandling
3. Anden medicinsk (fx organdysfunktion) eller psykisk sygdom der forhindrer gennemførelse af Ependymom II behandling

Behandling består overordnet af primær kirurgisk intervention, strålebehandling samt kemoterapi. Der er 4 behandlingsarme:

1. Patienter >= 12 mndr og uden restsygdom efter operation randomiseres til (i) strålebehandling eller (ii) strålebehandling efterfulgt af 16 ugers kemoterapi med cykler af Vinkristin/Etoposid/Cyklofosfamid/Cisplatin – se protokol (fase 3 forsøg)
2. Patienter >= 12 mndr og med restsygdom efter operation randomiseres til (i) Vincristin/Etoposid/Cycklofosfamid kemoterapi eller (ii) samme behandling tillagt højdosis methotrexat 8g/kvm/24 timer x3 med tre ugers interval (fase 2 forsøg). Dette efterfølges af re-operation ved fortsat resttumor; samt strålebehandling der tillægges 8Gy bestråling mod tumorlejet ved restsygdom. Derefter gives får alle 16 ugers kemoterapi med cykler af Vinkristin/Etoposid/Cyklofosfamid/Cisplatin – se protokol
3. Patienter <12 mndr som ikke kan tåle strålebehandling tilbydes alternerende myelosuppressiv og non-myelosuppresiv kombinationskemoterapi med Vinkristin/carboplatin /Cyklofosfamid/Cisplatin/høj-dosis methotrexat samt Valproat (som histon deacetylase inhibitor) efterfulgt af 1 års Valproat behandling. (fase 2 forsøg)
4. Patienter der ikke er kandidater til nogle af disse forsøg indgår i et observationelt/registrerings-studie.

1000 (i DK samt internationalt) over en 10-årig periode.

Arm 1: 320 patienter

Arm 2: 60 patienter

Arm 3: 100 patienter

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet
• Aarhus Universitetshospital

EudraCT nr. 2013-002766-39

clinicaltrials.gov: NCT02265770