Kræftens Bekæmpelse - Forsøgsbehandling for Waldenströms makroglobulinæmi - BCHILD

Spring til Navigation
Spring til indhold
Spring til Søgning
Gå til Sitemap
Gå til Forsiden
Spring til Bund

Gå til sygdomsliste

Støt kræftsagen

Kun 3 pct. af vores indtægter
kommer fra det offentlige.
Dit bidrag er afgørende.

BCHILD

Tilbage til søgeresultat

Sygdom	Kronisk myeloid leukæmi (CML)
Fase	Fase 1, Fase 2
Stadie	Alle stadier, Resistent sygdom
Kort titel	BCHILD
Forsøgets lange titel	Et fase I/II studie af bosutinib til børn med kronisk myeloid leukæmi som er resistente eller intolerante overfor mindst én tidlige givet tyrosin-kinase inhibitor (ITCC-054/AAML1621).
Overordnede formål	At identificere den fremtidigt anbefalede dosis bosutinib administreret som p.o. engangsdosis, samt at estimere effekt, sikkerhed, tolerance og farmakokinetik ved denne daglige dosis hos børn med Ph-positiv CML i kronisk fase, som tidligere har modtaget mindst en tyrosin-kinase-inhibitor.
Undersøgelsesdesign	Enkelt arms, multicenter, internationalt fase 1-2 studie.
Primære endpoints	Dosis limmiterende toksicitet
Sekundære endpoints	Bivirkninger og tolerance ved første behandlingscyklus Bivirkninger og tolerance ved langtidsbehandling (maksimalt 2 år) Farmakokinetik Påvirkning af vækst og knoglemetabolisme Gastrointestinale symptomer (vurderet af patient og forældre)
Inklusionskriterier	Cytogenetisk og molekylært Ph positiv CML Behandlingsresistent eller intolerant ved tidligere behandling med tyrosinkinaseinhibitorer. Ph positiv akut lymfoblastær leukæmi kan ikke inkluderes Alder 1-17,9 år Maksimalt grad 1 toksicitet efter tidligere CML behandling Lansky eller Karnofsky score ≥50% Adækvat knoglemarvs-, hjerte-, nyre- og lever-funktion (se protokol)
Eksklusionskriterier	Ingen CNS-involvering (skal udredes hos patienter med acceleret fase eller blastkrise CML) eller kun ekstramedullær sygdom Forekomst af T315I eller V299L BCR-ABL1 mutationer i den leukæmiske klon Behandling med TKI inden for de seneste 7 dage eller anden antileukæmisk behandling inden for de seneste 14 dage, eller strålebehandling eller stamcelletransplantation inden for de seneste 3 måneder, herunder graft-versus-host sygdom inden for 60 dage op til inklusionen Ukontrolleret alvorlig viral, bakteriel, eller svampeinfektion
Behandling	Fase 1: Bosutinib administreres p.o. én gang dagligt Dosis-ekskalering i et 6+4 design (max 0/6 eller 1/10 med dosislimiterenmde toksicitet) indtil en maksimal dosis, der giver en systemisk eksposition (farmakokinetisk vurderet) svarende til den eksposition, der ses hos voksne, som får 500 mg/dag Fase 2: Bosutinib administreres p.o. én gang dagligt i den dosis, der er fastlagt i fase 1 delen
Planlagt antal patienter	Fase 2: 35 patienter, heraf mindst 30 med CML i kronisk fase.
Deltagende afdelinger	Afdeling uden for Danmark Rigshospitalet
Protokolnr	EudraCT nr.: 2015-002916-34 Andet protokol nr.: ITCC-054/AAML1621
Primær investigator	Rigshospitalet
Dato for sidste revision	2021-04-01

Resume for patienter

Tilbage til søgeresultat